天天實時：醫療健康：RNAI療法終見曙光成藥潛力加速兌現

2023-06-30 15:08:14來源：中國國際金融股份有限公司

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投資建議

近年來RNAi藥物進入商業化兌現期，潛在重磅療法在慢性疾病領域展現應用潛力，同時更多企業通過自主研發或授權引進策略進入RNAi賽道，重燃市場對RNAi療法的關注度。隨著RNAi領域絕對龍頭Alnylam建立的早期專利圍墻逐步過期，可選擇化學修飾和遞送系統日漸豐富，行業的核心競爭點聚焦在適應癥選擇和藥物結構設計。目前國內外企業主要將慢性乙肝、高脂血癥、心血管代謝等常見病作為切入點，我們預計隨著更多積極臨床數據的公布，RNAi療法的潛在市場規模將會進一步拓展。

理由

Alnylam早期專利圍墻過期，加速行業發展。RNAi藥物二十余年的發展歷史中，曾因遞送和免疫反應的問題陷入困境，直至Alnylam通過完善專利布局并優化遞送系統和化學優勢才完成了RNAi藥物的臨床應用轉化。近些年隨著Alnylam布局的RNAi早期專利失效，各企業采用創新型遞送載體結構設計來繞過現有遞送平臺專利，當前RNAi行業的專利壁壘更多集中于藥物結構和應用本身，為更多企業進入該領域創造了先天條件。

RNAi適應癥從罕見病轉向常見病，逐步打開市場天花板。當前獲批RNAi藥物集中于罕見病領域，更多出于靶點明確方便設計、臨床要求低的考慮以加速RNAi藥物完成臨床驗證。目前RNAi開發已逐步轉向患者基數廣泛的常見病領域：1）高脂血癥是RNAi率先攻克的常見病，Alnylam/諾華旗下PCSK9抑制劑Inclisiran正加速兌現商業化潛力，靶向APOC3 和LP（a）的siRNA藥物也處于臨床概念驗證階段；2）乙肝功能性治愈領域則初步展現了較為積極的臨床數據，VIR和騰盛博藥共同開發siRNA+長效干擾素/中和抗體仍處概念性驗證階段，我們建議關注未來數據讀出；3）更多企業也在積極探索RNAi在癌癥、中樞神經系統疾病等領域的應用潛力。

RNAi行業機遇與挑戰并存，新入局者從靶點及適應癥方面切入市場。海外企業Alnylam、Dicerna等已率先將管線推向商業化或臨床末期階段，國內相關企業暫處于臨床驗證階段。考慮到siRNA本身序列設計難度相對較低，后入局公司面臨的主要挑戰將是遞送技術及靶點選擇。目前各企業主要圍繞GalNAc平臺建立開發管線，我們預計未來肝外遞送載體的開發或成為下一個熱門領域。同時隨著業界對于RNAi特點的理解的加深，如何找到與之匹配的靶點和適應癥對于公司來說也至關重要。

風險

臨床試驗數據不及預期；商業化不及預期；競爭加劇風險。

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